Пациент-человек впервые подвергается редактированию генов CRISPR

Пациент-человек впервые подвергается редактированию генов CRISPR
Пациент-человек впервые подвергается редактированию генов CRISPR

Китайские исследователи надеются, что этот инструмент поможет в борьбе с раком

Изображение
Изображение

Новый инструмент для сплайсинга ДНК, CRISPR, получил широкое освещение в этом году, включая собственный шуточный хэштег. Нисимасу и др., 2014

Простая инъекция, проведенная во вторник в Китае, стала первой в своем роде - с ее помощью исследователи впервые ввели человеку отредактированные геномы клетки, используя новую технику редактирования генов CRISPR.

Пока не стоит беспокоиться о генетически модифицированных людях, хотя это то, что нам, возможно, следует держать в голове. Китайская команда отключила один ген в качестве возможного средства лечения рака легких.

Попытка является частью продолжающегося клинического испытания фазы I, что означает, что исследователи в первую очередь проверяют безопасность своего метода. Пациент, получивший инъекцию во вторник, является одним из 10 участников исследования. У каждого пациента был диагностирован метастатический немелкоклеточный рак легкого, что означает, что рак распространился на другие части тела. Согласно данным клинических испытаний, все 10 кандидатов не реагировали на стандартное лечение, и их ожидаемая продолжительность жизни составляет шесть месяцев или меньше.

В ступенчатом CRISPR. В прошлом году метод редактирования генов начал предлагать новые решения во всем, от медицины до сельского хозяйства. Это вырезание и вставка генной инженерии. С помощью этой техники ученые могут сосредоточиться на одном гене и исправить его, изменить или полностью удалить.

Ранее его не тестировали на людях из-за этических соображений, что это может привести к дизайнерским младенцам и другим сложным ситуациям. Эта команда, возглавляемая онкологом Лу Ю из Сычуаньского университета, в июле получила этическое одобрение от наблюдательного совета Западно-Китайской больницы, где проводится исследование.

Другие методы редактирования генов уже тестировались на людях, но ни один из них не является таким простым и точным, как CRISPR.

Ученые пытаются укрепить защитные силы собственного организма. С CRISPR все, что вам нужно, - это простой фрагмент. После взятия крови у пациента команда нацелилась на определенный ген в их Т-клетках, типе лейкоцитов, которые защищают организм, атакуя опасные клетки. Рак распространяется отчасти потому, что раковые клетки часто игнорируются Т-клетками, поскольку они производятся собственным телом хозяина. Команда отключила белок запрограммированной клеточной смерти 1 (PD-1), который обычно подавляет стремление Т-клеток уничтожать клетки безрассудно. Есть надежда, что его отключение заставит Т-клетки атаковать их раковые мишени.

Китай лидирует на фронте CRISPR. Китайские исследователи первыми использовали CRISPR для редактирования генов у обезьяны, а также у человеческого эмбриона.

У. С. не отстает. Первое медицинское испытание в США с использованием CRISPR, вероятно, начнется до конца года после получения одобрения Национального института здравоохранения в июне. Довольно скоро последнее применение CRISPR для улучшения здоровья человека может показаться банальной новостью.