Исследователи впервые вылечили эпилепсию с помощью генной терапии. Для этого они ввели в мозг крыс дополнительные копии гена ионного канала. Эти копии гена предотвращали перевозбуждение клеток головного мозга и, следовательно, причину эпилептического припадка. Одноразовая генная терапия остановила судороги у крыс на несколько недель, не вызывая никаких побочных эффектов, сообщает международная исследовательская группа в журнале Science Translational Medicine.
Процедура эффективна при уже развившейся эпилепсии, но также может предотвратить развитие эпилептических очагов, как это иногда бывает после черепно-мозговых травм. Дальнейшие тесты еще не показали, работает ли эта генная терапия и у людей. Но если бы это было так, исследователи говорят, что это могло бы помочь пациентам, чья эпилепсия ранее не поддавалась лечению.
«Эпилепсией страдают более 50 миллионов человек во всем мире, но даже при оптимальном лечении у 20 процентов из них продолжаются хронические припадки», - пишут Роберт Вайкс из Университетского колледжа Лондона и его коллеги. Эпилептический припадок возникает, когда нейроны в определенной области головного мозга патологически перевозбуждаются - из-за врожденных пороков развития или последующего повреждения. Чрезмерный огонь, вызывающий нарушение сознания и мышечные спазмы.
Во многих случаях эпилепсию невозможно вылечить с помощью лекарств, говорят исследователи. Хирургическое удаление пораженного участка мозга может помочь, но часто это невозможно, потому что также будут повреждены области, которые имеют решающее значение для функционирования мозга. Эксперименты с крысами теперь показали, что может существовать менее инвазивная альтернатива.
Каналы, управляемые в клеточной мембране
Свой метод генной терапии исследователи начали с канала в мембране клеток головного мозга. Это регулирует количество положительно заряженных атомов калия внутри и снаружи клетки. В покое эти калиевые каналы открыты и выкачивают ионы калия из внутренней части клетки. Это придает нервным клеткам слегка отрицательный избыточный заряд внутри. При возбуждении калиевые каналы закрываются и одновременно положительно заряженные ионы натрия по другим каналам поступают в клетку. В результате клетка получает положительный заряд и создается электрический импульс - нервная клетка срабатывает.
В своем исследовании исследователи внедрили несколько копий генетической схемы калиевых каналов непосредственно в очаги эпилепсии в мозгу крыс. В результате клетки мозга образовали больше калиевых каналов, транспортируя больше ионов калия из клеток. «Это повысило порог срабатывания нервных клеток, и теперь нейроны нуждались в более сильном изменении заряда, чтобы отреагировать», - сообщают исследователи. В результате у обработанных таким образом крыс больше не было судорог.
«Пока мы изучали действие этого метода только на один тип стада эпилепсии», - признаются ученые. Но данные показали, что генная терапия с помощью этого гена калиевого канала может также вылечить другие формы эпилепсии. Многообещающе и то, что генная терапия работает на втором уровне: в экспериментах с клеточными культурами она также ингибировала высвобождение нервными клетками возбуждающих веществ-мессенджеров. Этот двойной эффект еще более эффективно подавляет судороги.